Carta del Presidente

La terapia génica y celular ha progresado lenta y constantemente durante las últimas tres décadas para llegar a un momento de madurez en el que ya no se cuestiona su valor. Glybera, un vector adenoasociado que transporta el gen de la lipasa de lipoproteínas, ha sido aprobado para el tratamiento de la deficiencia de esta enzima. La superioridad respecto a cualquier otro tratamiento en inmunodeficiencias congénitas es evidente y se está preparando su aplicación a nivel mundial. En otras enfermedades como retinopatías, beta-talasemia y hemofilia B la eficacia clínica también es evidente. En cáncer, en donde cada tipo de tumor y cada paciente son distintos, la modificación genética de linfocitos T está revolucionando el tratamiento de las leucemias. Finalmente la sociedad empieza a conocer que estos tratamientos genéticos están cambiando la manera de aproximar las enfermedades genéticas y el debate se traslada al ámbito económico de su aplicación. El artífice principal de esta transformación ha sido el vector. La evolución del diseño de vectores derivados de lentivirus para aplicaciones in vitro y  de virus adenoasociados para aplicaciones in vivo han permitido alcanzar la seguridad y eficiencia suficientes para convencer a clínicos y reguladores que estas terapias son la mejor opción para el paciente. Estos vectores y nuevas herramientas para editar los genes siguen evolucionando para todavía ser más precisas, eficaces y seguras. La corrección de defectos genéticos combinada con el potencial de inducir células madre a partir de células diferenciadas abre nuevas posibilidades para regenerar tejidos y órganos deficientes. Esta combinación de terapia celular y génica está cambiando el concepto de la medicina basada en trasplantes. Participar en esta transformación de la medicina es una aventura excitante. Más allá de los artículos e índices de impacto, la motivación de los investigadores en este campo es trasladar el conocimiento al beneficio de los pacientes. Este papel de intermediario no goza quizás del prestigio del investigador básico, del científico descubridor, pero genera el valor añadido a la ciencia que impulsa a mejorar la sociedad y nos enorgullece a todos los que estamos dedicados a ello. Aunque en España estamos todavía lejos del nivel de financiación y organización que la terapia génica y celular goza en otros países europeos o americanos, existen numerosos grupos que intentan suplir estas carencias con imaginación. Si bien el argumento de que la investigación aplicada es fundamental para el desarrollo industrial está en boga, la terapia génica y celular en nuestro país no ha conseguido capitalizar esta idea. La terapia génica y celular es por definición investigación aplicada. Su objetivo es diseñar un producto concreto para tratar una enfermedad. Si la enfermedad diana representa un problema social por carecer de tratamiento y afectar a un número considerable de pacientes, si el producto es novedoso, científicamente sólido y además su diseño es suficientemente sencillo para ser producido a gran escala, invertir en terapia génica y/o celular es una inversión astuta que tanto los organismos públicos como los inversores privados deberían contemplar. Además de financiación la terapia génica y celular en España necesita investigadores clínicos de referencia que sean verdaderos pioneros. Tenemos en España un excelente sistema de sanidad pública con grandes hospitales de referencia que cuentan con líderes clínicos en múltiples patologías. El progreso de nuestra terapia génica y celular depende de la implicación de estos líderes clínicos en estas terapias tan experimentales. Si la terapia génica y celular recae en los mejores profesionales clínicos de una determinada enfermedad o patología con un espíritu pionero el éxito llegará tarde o temprano. La financiación pública y la labor de estos pioneros son cruciales en las fases iniciales de mejora de vectores y protocolos terapéuticos para conseguir resultados suficientemente atractivos para la que la industria tome  el relevo necesario para su desarrollo. En España las grandes empresas farmacéuticas ya han empezado a apostar por la terapia génica y celular, y se han creado decenas de empresas biotecnológicas en torno a estas disciplinas. La terapia génica y celular crea riqueza y empleo altamente calificado que contribuye a dar salida profesional a excelentes estudiantes formados en carreras científicas, médicas y biotecnológicas.

Desde la Sociedad Española de Terápia Génica y Celular queremos apoyar el desarrollo de estas terapias a nivel nacional e internacional. Estamos a tu disposición para darte información acerca de estas terapias y de los grupos de investigación que las están desarrollando. Te invitamos a hacerte socio de nuestra sociedad que te permitirá el acceso a “Human Gene Therapy”, la revista de la “European Society of Gene and Cell Therapy”, y a participar en nuestra página web y congresos. Bienvenidos a esta excitante aventura.   

 

 

Ramón Alemany

Presidente de la SETGyC